NEWS VALORI

La bebè portoghese che ha bisogno di un farmaco da 2 milioni d’euro

Matilde

Matilde è una bebè portoghese di appena 2 mesi che soffre di una rara malattia genetica, l’Atrofia Muscolare Spinale di tipo 1, comunemente conosciuta come SMA. La piccola è stata ricoverata in ospedale il 26 giugno scorso, in seguito all’aggravarsi delle sue condizioni. Attualmente si trova sotto antibiotici, in regime di respirazione assistita. L’unico farmaco che potrebbe salvarlla, consentendole condizioni di vita decenti, è disponibile solo negli Stati Uniti. E costa quasi 2 milioni di euro.

l’Atrofia Muscolare Spinale

La SMA è una malattia genetica neuromuscolare che coinvolge i motoneuroni, importanti cellule nervose che trasmettono i segnali motori ai muscoli. Colpisce circa 1 neonato ogni 10.000. LA SMA di tipo 1 della quale soffre Matilde è la forma più diffusa e, sfortunatamente, anche quella più grave. Spesso può essere mortale nei primi mesi di vita.

Atrofia Muscolare Spinale

Un bambino affetto da Atrofia muscolare spinale

Trattandosi di una patologia degenerativa, i bambini che ne sono affetti necessitano di un’assistenza continuativa ed altamente specializzata. Presentano infatti difficoltà nel reggere la testa in maniera autonoma e nel compiere i più semplici gesti quotidiani. Spesso hanno problemi nel deglutire la propria saliva e quindi nell’alimentarsi. I muscoli della respirazione (intercostali e accessori) sono deboli ed il petto il più delle volte è piccolo ed incavato. Nelle forme più gravi i neonati che soffrono di questa forma di SMA non sviluppano alcuna forza muscolare.

Il farmaco più caro del mondo

Zolgensma il nome del farmaco “miracoloso” che è stato sviluppato per il trattamento di bambini sotto i 2 anni di età che sofrono di SMA. Si tratta sostanzialmente di una copia sana del gene difettoso, che consente alle cellule nervose di iniziare a produrre la proteina necessaria a prevenire il proprio deterioramento. Questo fa si che il bambino riesca a superare i primi mesi di vita, sviluppandosi più “normalmente”. La costosa ricerca per svilupparlo e il fatto che venga somministrato attraverso una singola iniezione, giustificherebbero il prezzo del farmaco, che ammonta a quasi 2 milioni di euro.

Zolgensma

Zolgensma è il farmaco più caro della storia della sanità americana e, quindi, probabilmente, del mondo.

Infatti, fino al 24 maggio scorso – data in cui è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) e dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) – l’alternativa al Zolgensma era rappresentata da Spinraza, un farmaco che deve essere assunto per tutta la vita, ogni 4 mesi. E che, a lungo termine, sarebbe più costoso. Il costo è di 750.000 dollari (circa 659.000 euro) durante il primo anno, e di 350.000 dollari (circa 307.000 euro) gli anni seguenti. Dopo appena 5 anni di trattamento, il costo totale di Spinraza supera quello di Zolgensma. Che così si presenta, paradossalmente, come la soluzione più “economica“. La compagnia produttrice Novartis ha annunciato sul sito ufficiale che il farmaco può essere pagato in 5 “comode” rate da 425.000 dollari (circa 373.000 euro) all’anno.

Una corsa contro il tempo

La prima sperimentazione clinica del Zolgensma sull’uomo è avvenuta nel 2014. Evelyn Villarreal, una bebé americana all’epoca di 8 settimane, è stata una dei primi bambini con la malattia a provarlo. Contro ogni previsione, al giorno d’oggi ha 4 anni e conduce una vita normale. I genitori di Matilde, Carla e Miguel, desiderano che anche la loro figlia abbia questa opportunità. Il 18 giugno hanno così creato una pagina Facebook per raccogliere i fondi necessari all’acquisto del farmaco, attraverso la quale è possibile fare donazioni di qualsiasi valore.

Matilde in ospedale

Matilde in ospedale. Il farmaco dev’essere necessariamente somministrato entro i primi mesi di vita per essere efficace

Da allora è esplosa un’onda di solidarietà in Portogallo. Alla data di ieri, cioé in appena 2 settimane, i genitori di Matilde sono riusciti a raccogliere 1,3 milioni euro. E, cosa ancora più importante, sono riusciti a sensibilizzare l’opinione pubblica e attirare l’attenzione dei media su un tema tanto controverso. È infatti in corso un acceso dibattito sulla moralità del costo di un farmaco, contro la disperazione di genitori disposti a pagare qualunque cifra per salvare la vita dei propri figli. Per Matilde, e per tutti i bimbi come lei, è giusto fermarsi a riflettere. In cerca di una soluzione dignitosa sotto il profilo medico ma anche, e soprattutto, umano.

Marco Sabatino

Autore: Marco Sabatino

Palermitano, classe 1979. Nel 2004 ho conseguito il diploma in Pittura (con tesi in Storia dell’Arte) presso l’Accademia di Belle Arti della mia città. Da sempre lettore vorace e appassionato di scrittura creativa, sono arrivato in Portogallo il primo ottobre 2009, e quasi contemporaneamente ho cominciato a scrivere per il BLOG DI MUNDO, dove racconto con un pò di ironia (ma giusto un pizzico, eh) del Paese e della sua straordinaria capitale, Lisbona.

La bebè portoghese che ha bisogno di un farmaco da 2 milioni d’euro ultima modifica: 2019-07-02T07:02:04-05:00 da Marco Sabatino

Commenti

To Top